Un tratament care presupune modificarea genetică a celulelor sistemului imunitar din organism a redus cu 74% riscul de progresie a bolii la persoanele diagnosticate cu un tip rar de cancer de sânge, potrivit rezultatelor unui nou studiu.
Tratamentul a fost testat în cadrul unui studiu clinic care a implicat 419 pacienţi cu mielom multiplu a căror boală nu a răspuns la tratamentul de chimioterapie cu lenalidomidă prescris în mod obişnuit.
Ciltacabtagen autoleucel, cunoscut şi sub denumirea comercială Carvykti, este un produs celular autolog modificat genetic, autorizat în UE, și este indicat pentru tratamentul pacienților adulți cu mielom multiplu recidivat și refractar, cărora li s-au administrat cel puțin trei terapii anterioare, inclusiv un agent imunomodulator, un inhibitor de proteazom și un anticorp anti-CD38 și care au prezentat o progresie a bolii în timpul ultimei sesiuni de tratament.
În timp ce utilizarea acestuia din urmă „a crescut, la fel s-a întâmplat şi cu numărul de pacienţi a căror boală nu mai răspunde la tratament”, a declarat medicul oncolog Oreofe Odejide, de la Institutul american de cancer Dana-Farber, în cadrul reuniunii anuale a Societăţii Americane de Oncologie Clinică (ASCO), unde au fost prezentate rezultatele.
Tratamentul cu ciltacabtagen autoleucel „oferă rezultate remarcabil de eficiente în comparaţie cu opţiunile actuale ale pacienţilor” şi „poate fi utilizat în siguranţă mai devreme în faza de tratament”, a adăugat dr. Odejide, care nu a participat la acest studiu.
În cadrul studiului clinic, jumătate dintre pacienţi au primit Carvykti, iar cealaltă jumătate, un mix de medicamente prescrise în mod obişnuit în prezent, inclusiv chimioterapie şi steroizi. După o monitorizare de 16 luni, în medie, cercetătorii au descoperit că ciltacabtagene autoleucel a redus cu 74% riscul de progresie a bolii, comparativ cu tratamentele standard, se precizează într-un comunicat.
Mielomul multiplu este un cancer al sângelui care afectează un tip de celule albe din sânge numite plasmocite şi poate provoca leziuni în cascadă la nivelul oaselor, rinichilor şi sistemului imunitar.
Boala afectează 7 din 100.000 de persoane în fiecare an, potrivit Clinicii Cleveland din Statele Unite. Riscul creşte odată cu înaintarea în vârstă, bărbaţii şi persoanele de culoare prezentând un risc mai ridicat. În prezent, nu există niciun tratament, progresia bolii putând fi doar încetinită sau stopată pentru o lungă perioadă de timp.
Noul tratament constă în prelevarea limfocitelor T cu receptor antigen himeric (CAR) T ale pacientului şi modificarea genetică a acestora în laborator pentru a avea proteine specifice numite receptori, capabile să caute şi să distrugă celulele canceroase.
În timpul studiului clinic, numărul evenimentelor nedorite până la grave a fost uşor mai ridicat în cadrul grupului care a primit ciltacabtagen autoleucel comparativ cu al doilea grup (97% faţă de 94%), trei sferturi dintre aceşti subiecţi suferind o reacţie excesivă a sistemului imunitar şi aproximativ 5% dintre ei de sindrom de neurotoxicitate.
Cercetătorii vor continua să monitorizeze toţi aceşti pacienţi, pentru a determina efectele pe termen lung şi impactul acestor tratamente asupra calităţii vieţii.
Studiul clinic a fost finanţat de Janssen Research & Development şi Legend Biotech USA.
