Președintele Alianței Naționale pentru Boli Rare din România (ANBRaRo), Dorica Dan, apreciază că includerea medicamentelor destinate pacienților cu boli rare pe lista de medicamente compensate înseamnă enorm pentru pacienți, fiind un pas mare pentru îmbunătățirea calității vieții acestora.
Pacienții cu boli rare vor avea din luna mai acces la medicamente orfane, ele fiind incluse pe lista de medicamente compensate, potrivit unui anunț făcut joi de ministrul Sănătății, Nicolae Bănicioiu.
„Includerea medicamentelor orfane în lista de priorități, după șase ani de așteptare a unor pacienți care nu au alte alternative terapeutice, înseamnă enorm pentru cei cu boli rare. Sigur, eu cred ca toată lumea are dreptul la cea mai bună îngrijire posibilă și sper sincer ca acest lucru să fie adevărat pentru toți pacienții români. Această listă înseamnă un pas mare pentru a îmbunătăți calitatea vieții pacienților cu boli rare și cancere rare din România. Un asemenea demers din partea Ministerului Sănătății va avea ca beneficii suplimentare consacrarea sprijinului acordat pacienților cu boli rare și alinierea României la standardele recomandate de Comisia Europeană referitoare la accesul pacienților la medicație orfană”, a declarat vineri, pentru AGERPRES, Dorica Dan.
Potrivit sursei citate, așa numitele medicamente „orfane” se folosesc pentru a trata boli care sunt atât de rare încât sponsorii au rezerve să le dezvolte în condiții obișnuite de marketing, deoarece dimensiunile reduse ale pieții căreia se adresează nu le permite acestora să-și recupereze capitalul investit în cercetarea și dezvoltarea produsului.
„Spunem adesea în campaniile noastre de informare că bolile rare sunt puțin cunoscute, puțin înțelese, puțin studiate, dar dincolo de această afirmație sunt oameni care pot uneori căuta un diagnostic mai mult 20 de ani, timp în care merg din specialist în specialist, făcând tratamente care uneori nu au nimic comun cu boala de care suferă. În cel mai fericit caz, aceste tratamente nu ajută, dar de multe ori ele pot fi periculoase, făcând viața acestor oameni cu atât mai dificilă.
Din cauza rarității lor, ele prezintă puțin interes pentru cercetare, atât din partea universităților și a institutelor de cercetări, cât și din partea companiilor farmaceutice, care, neavând în perspectivă o piață suficient de largă pentru eventualele medicamente împotriva unor astfel de boli, adesea nu au imboldul financiar de a se apuca să dezvolte astfel de tratamente. Așa se face că aceste boli poartă printre specialiști numele sugestiv de boli orfane, din cauză că sunt atât de puțin ‘dorite’, atât de puțin băgate în seamă, există atât de puțin interes pentru ele, ca subiect pentru studii clinice și cercetări experimentale. Un medicament riscă să devină și mai „orfan” în cazul în care este indisponibil din cauza lipsei de fonduri, în ciuda eficacității demonstrate în respectiva arie terapeutică”, a adăugat președintele ANBRaRo.
Organizația Europeană pentru Bolile Rare (EURORDIS) estimează că, la ora actuală, în Uniunea Europeană, 5.000-8.000 boli rare distincte afectează 6-8% din populația UE, adică între 27 și 36 milioane de persoane. Cancerele rare — se estimează un număr de 186 de cancere rare diferite — fac parte din categoria bolilor rare. În România, conform statisticilor internaționale, trăiesc peste un milion de oameni care suferă de boli rare, majoritatea nediagnosticați sau diagnosticați greșit. Dintre aceștia, în momentul de față sunt doar 7.000 de pacienți cu boli rare înregistrați la nivelul țării.
„Speranța de viață a pacienților afectați de bolile rare este semnificativ redusă. Multe dintre aceste boli sunt complexe, degenerative și debilitante cronice, în timp ce altele sunt compatibile cu o viață normală, dacă sunt diagnosticate la timp și tratate corespunzător. Ele pot afecta capacitățile fizice, intelectuale, comportamentale, putând reprezenta o sursă de discriminare, reducând oportunitățile sociale, profesionale și educaționale. În acest context, accesul echitabil și la timp la medicația necesară devine esențial”, conchide sursa citată.
Alianța Națională pentru Boli Rare din România — ANBRaRo a fost înființată la inițiativa Asociației Prader Willi din România în august 2007, printr-un proiect finanțat de către CEE Trust și are în prezent 41 de organizații. Misiunea ANBRaRo este aceea de a dezvolta și derula activități de lobby și advocacy pentru îmbunătățirea calității vieții pacienților cu boli rare din România. La nivel European ANBRaRo este membra EURORDIS (Organizația Europeană a Orgnaizațiilor de Pacienți cu Boli Rare) și în Consiliul Alianțelor Naționale de Boli Rare, iar președinta Alianței, Dorica Dan este membră EUCERD — Comitetul de Expeți al Comisiei Europene pentru bolile rare.
Sursa: AGERPRES
