În cadrul unui studiu condus de universitatea Irvine, din California (UCI), cercetătorii au descoperit medicamente cu molecule mici cu potențială utilitate clinică în tratamentul DMLV, al retinopatiei diabetice (RD) și al retinitei pigmentare (RP).
Studiul, intitulat Medicamentele care îmbunătățesc rezistența la stres păstrează structura și funcția tisulară în degenerarea retinei prin inhibarea fosfodiesterazei, a fost publicat pe 1 mai, în Proceedings of the National Academy of Sciences – PNAS.
În prezent, aproximativ 350 de milioane de persoane din întreaga lume suferă de pierderea debilitantă a vederii cauzată fie de DMLV, fie de RD, iar în marea majoritate a acestor cazuri (>90%) sunt disponibile doar opțiuni de tratament cu eficacitate minimă sau nu există nicio opțiune de tratament. Aceste boli cronice și progresive ale retinei, inclusiv retinita pigmentară, apar în urma unor perturbări genetice și de mediu ale stabilității celulare și tisulare. Astfel de perturbări se acumulează odată cu expunerile repetate la stres de-a lungul timpului, ducând la afectarea progresivă a vederii și, în multe cazuri, la orbire.
În ciuda deceniilor de cercetare, opțiunile terapeutice pentru milioanele de pacienți care suferă de aceste afecțiuni rămân extrem de limitate, în special pentru tratarea stadiilor incipiente ale bolii, atunci când oportunitatea de a păstra structura retinei și funcția vizuală este cea mai mare
Degenerarea retinei implică o combinație complexă de factori genetici și expuneri de mediu care se acumulează de-a lungul vieții și, în cele din urmă, copleșesc mecanismele intrinseci de rezistență la stres, care pot fi îmbunătățite farmacologic pentru a atenua boala și a păstra vederea.
O echipă de oameni de știință americani au descoperit acum noi medicamente cu potențial pentru tratarea principalelor cauze de orbire din lume în cazul degenerescenței maculare legate de vârstă (DMLV) și al altor boli.
În acest studiu, cercetătorii au introdus o nouă clasă de substanțe terapeutice numite „medicamente care îmbunătățesc rezistența la stres” (SRED) pentru tratamentul afecțiunilor neurodegenerative, principalele cauze de orbire din lume, în cazul bolilor retiniene legate de vârstă și moștenite.
„Prin inhibarea selectivă, cu medicamente a fosfodiesterazelor nucleotidelor ciclice, medicamentele prototip SRED au încetinit sau au oprit dezvoltarea și progresia retinopatiilor într-o serie de modele animale genetice și de mediu”, a declarat Krzysztof Palczewski, profesorde oftalmologie la facultatea de medicină UCI și autor corespondent al studiului.
Pentru a aborda această nevoie medicală urgentă și nesatisfăcută, cercetătorii din acest studiu au inovat o platformă de farmacologie sistemică, care valorifică modelarea și caracterizarea de ultimă generație a bolii pentru a identifica terapii noi, bazate pe mecanisme care atenuează boala la rădăcina ei. Intervenția terapeutică SRED a îmbunătățit rezistența la formele acute și cronice de stres în retina în degenerare, păstrând astfel structura și funcția țesuturilor în mai multe modele de boli ale retinei legate de vârstă sau moștenite.
Noua clasă de produse terapeutice au o potențială utilitate clinică în tratamentul sau prevenirea celor mai frecvente cauze de orbire, spun cercetătorii din acest studiu.
Potrivit acestora, SRED reprezintă o strategie promițătoare pentru pacienți și medici pentru a combate boala în stadii mai timpurii, cu o eficacitate superioară față de standardul actual de îngrijire, sporind arsenalul de medicamente oftalmologice disponibile în prezent în antiangiogenice, corticosteroizi și medicamente antiinflamatoare nesteroidiene (AINS), spune autorul principal dr. Jennings Luu, doctor în farmacologie în cadrul programului de formare a cercetătorilor medicali de la universitatea Case Western Reserve și cercetător invitat la UCI.
„În cele din urmă, ne așteptăm ca SRED să servească într-o bună zi ca standard de îngrijire pentru îmbătrânirea umană, oferind efectiv pacienților mijloacele de a diminua suferința provocată de afecțiuni debilitante pentru care nu există în prezent opțiuni terapeutice viabile, prelungind astfel durata de viață și starea de sănătate a oamenilor, indiferent de etiologia bolii”, a continuat medicul.
Cercetătorii au cofondat o companie farmaceutică de tip start-up, Hyperion Therapeutics, care își propune să introducă pe piață noi agenți terapeutici pentru tratamentul sau prevenirea degenerescenței maculare legate de vârstă, a retinopatiei diabetice, retinitei pigmentare și a altor boli progresive, incurabile și care provoacă orbire. Compania a fost recent premiată cu primul loc în cadrul Competiției de pornire Morganthaler-Pavey, găzduită de Institutul Veale pentru Antreprenoriat, și a colaborat suplimentar cu UCI Beall Applied Innovation în programul Wayfinder Incubator. Prin aceasta alianță strategică, Luu si Palczewski servesc ca și co-investigatori pe un nou acordat Proof of Product grant, care va sprijini avansarea terapiilor lor de conducte catre studiile clinice si eventuala comercializare.
